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由辛辛那提儿童医院科学家领导的研究团队成功开发了世界上第一个包含全功能血脑屏障的人类“迷你”大脑。这一成就有望提高科学家对中风、脑血管疾病、脑癌、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病等多种脑部疾病的理解和治疗方法的改善。最新一期《细胞干细胞》杂志发表了相关论文。

两种器官的融合形成了包含血脑屏障的人脑器官的过程。

图片来源：细胞干细胞。

大脑中的血管被一层紧密堆积的细胞覆盖，形成血脑屏障。这严格限制了从血液进入中枢神经系统的分子的大小。正常功能的血脑屏障能有效阻断有害物质，同时允许必要的营养物质进入大脑，从而保持大脑健康。但这种屏障也阻止了许多潜在的有益药物进入大脑。此外，当血脑屏障发育不良或破裂时，会导致或恶化各种神经系统疾病。

此前，还没有科研团队成功创造出具有全功能人脑血管屏障的脑器官。在最新的研究中，科学家们成功地将直径3-4毫米的大脑器官与直径约1毫米的血管器官结合起来，形成一个直径略超过4毫米（约芝麻籽大小）的球体。这种新结构被称为“血脑屏障”（bbb）组装体”。

该组装体由特定脑病患者的干细胞培养而成，可反映可能导致血脑屏障功能障碍的基因突变等条件。利用这些患者的干细胞，研究团队成功构建了能够准确再现脑海绵畸形关键特征的组装体，为深入探索脑疾病的分子和细胞病理机制提供了新的视角。

研究团队认为，该模型具有广泛的应用前景：根据患者独特的基因和分子特征定制治疗方案；建模各种神经血管疾病；更准确、更快地分析潜在脑药物是否能有效地穿越血脑屏障；支持大脑免疫治疗。